《Cell Stem Cell》|2025年干细胞疗法10大突破性进展
标题:Pluripotent stem-cell-derived therapies in clinical trial: A 2025 update
这篇文章是一篇关于多能干细胞衍生疗法在临床试验中的综述,标题为《临床试验中的多能干细胞衍生疗法:2025年更新》。文章详细回顾了自人类多能干细胞(IPSCs/CMCs)首次被分离以来,其在临床试验中的进展,重点关注了临床安全性和有效性数据,并对正在进行和已完成的临床试验进行了全面总结。
关键结论和发现临床试验概况:截至2024年12月,全球共有115项获得监管批准的临床试验,涉及83种产品,超过1200名患者接受了治疗,累计使用超过1011个细胞,目前未发现普遍的安全性问题。眼部疾病治疗:至少有21种产品针对眼部疾病进入临床试验,包括视网膜色素上皮细胞(RPE)替代疗法、光感受器和角膜上皮及内皮细胞等。中枢神经系统疾病:帕金森病(PD)是主要研究方向,涉及多巴胺能神经元替代疗法。此外,还有针对脊髓损伤、癫痫等疾病的临床试验。心脏疾病:多个试验测试了hPSC衍生的心肌细胞对心肌梗死和慢性心力衰竭的治疗效果。糖尿病治疗: IPSCs/CMCs衍生的胰岛细胞产品在临床试验中显示出良好的疗效,部分患者实现了胰岛素独立。免疫和血液疾病:CMCs衍生的自然杀伤细胞(NK细胞)和T细胞产品在治疗血液癌症方面显示出潜力。肝病治疗:CMCs沿生多能肝脏细胞在治疗肝癌初期方面显示优异的吞噬能力。